AB SCIENCE : Ligue SLA Belgique LEUVEN-Masitinib 05/02

feramus1

06 févr. 2023 •09:56

Masitinib (AB Science)
Une étude prospective, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, multicentrique de phase III pour évaluer la sécurité et l'efficacité du masitinib dans le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA).

Cette étude de phase III est sponsorisée par AB Science.

Le masitinib (AB1010) est un inhibiteur oral de la tyrosine kinase ayant une activité neuroprotectrice potentielle dans les maladies neurodégénératives. Il inhibe l'activation des microglia et les réponses inflammatoires dans le système nerveux en SLA.
Une étude de phase II a suggéré que le masitinib pouvait ralentir le rythme de la détérioration chez les patients atteints de SLA. Cette étude de phase III de plus grande envergure vise à confirmer cet effet et à tester également une dose plus élevée.

Les patients atteints de SLA âgés de 18 à 75 ans, malades depuis moins de 24 mois, traités par une dose stable de riluzole (100mg/jour), ayant une fonction pulmonaire (SVC) 60% et un score de progression de 1 point sur l'échelle ALS-FRS-R entre la visite de dépistage et la visite de randomisation peuvent être éligibles pour participer à cette étude.

Après une période de rodage de 12 semaines, les patients seront assignés au groupe masitinib à faible dose, au groupe masitinib à forte dose ou au groupe placebo en fonction de la progression de la maladie (modérée ou rapide) sur l'échelle ALS-FRS-R et selon le même ratio 1:1:1 et ceci par hasard. On commencera par une faible dose de masitinib avec une titration de la dose après 4 semaines et 8 semaines en fonction du poids corporel. Le médicament détude (comprimés de 100 mg ou 200 mg) doit être pris deux fois par jour avec les repas pendant 48 semaines.