Sarepta progresse, la FDA ayant accepté la demande d'extension de l'utilisation d'Elevidys

information fournie par Reuters •16/02/2024 à 14:15

((Traduction automatisée par Reuters, veuillez consulter la clause de non-responsabilité https://bit.ly/rtrsauto))

(Correction du point 4 pour indiquer que Sarepta cherche à étendre l'utilisation de la thérapie à tous les patients atteints de la maladie de Duchenne, et pas seulement aux patients âgés de 4 à 7 ans)

16 février - ** Les actions de Sarepta Therapeutics SRPT.O augmentent de 14,5 % à 142,96 $ avant la mise sur le marché

** La société déclare que la FDA américaine a accepté la demande de Sarepta d'étendre l'utilisation de sa thérapie génique, Elevidys, au traitement d'une maladie rare d'atrophie musculaire et de convertir l'approbation accélérée en une approbation traditionnelle

** La FDA n'organisera pas de réunion de son groupe d'experts externes pour examiner la thérapie génique destinée à traiter la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) ()

** SRPT cherche à étendre l'utilisation de la thérapie à tous les patients atteints de DMD présentant une mutation confirmée du gène DMD, sur la base des données de son étude de phase avancée

** La FDA a accordé un examen prioritaire à la demande et décidera de son utilisation d'ici le 21 juin - SRPT

** Elevidys est actuellement approuvé pour les enfants âgés de 4 à 5 ans atteints de DMD et capables de marcher

** Selon la National Organization for Rare Disorders, la DMD touche environ un garçon sur 3 500 naissances dans le monde

** Jusqu'à la dernière clôture, les stocks ont légèrement augmenté au cours des 12 derniers mois