Les dirigeants espèrent décrocher courant 2020 l'autorisation de mise sur le marché, des deux côtés de l'Atlantique. (crédit : Adobe Stock)
La biotech parisienne a publié mardi matin les résultats positifs d'un essai clinique de phase finale (III) entamé fin 2015, dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (CMT1A). 323 patients ont participé à cette étude qui évaluait PXT3003, le produit phare de Pharnext, à faible et forte dose et contre placebo. Le titre a pris 25% en une séance.
CMT1A est une maladie génétique provoquée par la surexpression d'un gène, PMP22, codant pour une protéine de la myéline. Elle est caractérisée par la démyélinisation des axones des nerfs périphériques qui provoque une atrophie musculaire et le handicap. PXT3003 est une association de molécules - naltrexone, baclofène et sorbitol – sélectionnées et combinées pour leur capacité à agir, en synergie, sur le réseau de gènes impliqué dans la surexpression du gène PMP22.
PXT3003 à faible dose s'est avérée inefficace, tandis qu'à haute dose, des problèmes de stabilité ont été rencontrés. Néanmoins, avec seulement 55 patients « évaluables » à la dose haute, les résultats sont positifs et statistiquement significatifs sur le critère principal de l'essai (une échelle de mesure du handicap appelé ONLS) comme sur le critère secondaire (un test de marche). La sécurité du produit est par ailleurs confirmée, ce qui ne surprendra pas : les molécules composant PXT3003 sont bien connues, utilisées depuis des décennies et combinées, dans PXT3003 a des doses relativement faibles.
Les dirigeants espèrent décrocher courant 2020 l'autorisation de mise sur le marché, des deux côtés de l'Atlantique, mais n'excluent pas de pouvoir générer entre temps des revenus, via des dispositifs d'accès anticipés au marché (tel que les ATU en France) dédié à des pathologies, comme CMT1A, pour lesquelles aucun traitement n'est aujourd'hui disponible. Dans tous les cas, Pharnext commercialisera le produit par ses propres moyens en Europe et aux États-Unis (le marché chinois est couvert par un accord de licence passé avec le groupe Tasly). Cette décision est justifiée par le nombre limité de centres de référence dans le monde prenant en charge les patients CMT1A… et le potentiel commercial significatif. Il est évalué ntre 500 et 900M€ de chiffre d'affaires par an par les analystes, et à plus d'un milliard selon les dirigeants. Cette décision n'en représente pas moins un investissement lourd pour cette petite société : 60 et 80 visiteurs médicaux pourraient à terme être mobilisés.
Valider la plateforme de pléothrapie
Enfin, Pharnext compte s'appuyer sur cette première démonstration clinique pour convaincre les investisseurs du potentiel de sa plateforme de pléothérapie. Dans CMT1A, la société compte lancer un essai « pédiatrique » avec le même PXT3003. Tandis qu'avec son second produit aujourd'hui en développement, PXT864, elle lancera deux phases IIb l'an prochain, dans la maladie de Charcot (sclérose latérale amyotrophique) et la maladie d'Alzheimer.
«Dans Charcot, maladie rare, fatale et sans aucun traitement, les chances de succès de PXT864 peuvent être revus à la hausse, suite au succès dans la CMT ; dans Alzheimer, pathologie où les attentes cliniques sont bien plus hautes, rien n'est joué», juge un analyste.
La remontée encore un peu timide du cours de bourse montre, en tout cas, que les investisseurs n'ont pas encore misé le plus gros catalyseur du dossier : l'efficacité de la pléothérapie dans la maladie d'Alzheimer.
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