Pfizer signale le décès d'un patient dans le cadre d'une étude sur la thérapie génique de la maladie de Duchenne

information fournie par Reuters •07/05/2024 à 22:57

((Traduction automatisée par Reuters, veuillez consulter la clause de non-responsabilité https://bit.ly/rtrsauto))

Un jeune garçon est décédé à la suite d'un arrêt cardiaque lors d'un essai de phase intermédiaire portant sur la thérapie génique expérimentale de Pfizer PFE.N pour une maladie musculaire appelée dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), a déclaré le fabricant de médicaments à Reuters mardi.

"Un événement indésirable grave et fatal a été signalé comme un arrêt cardiaque chez un participant à l'étude DAYLIGHT de phase 2", a déclaré un porte-parole de la société à Reuters dans une réponse envoyée par courrier électronique.

L'étude a porté sur des garçons âgés de 2 ans à moins de 4 ans atteints de DMD, une maladie génétique entraînant une fonte musculaire dans laquelle la plupart des patients sont dépourvus de la protéine dystrophine qui maintient les muscles intacts. Cette maladie touche environ un garçon sur 3 500 dans le monde.

"Le patient a reçu la thérapie génique expérimentale, fordadistrogene movaparvovec, au début de l'année 2023", selon une déclaration tirée d'une lettre communautaire attribuée à l'équipe de thérapie génique DMD du fabricant de médicaments et publiée par un groupe de défense à but non lucratif.

L'entreprise a déclaré qu'en collaboration avec le comité externe indépendant de surveillance des données, elle était en train d'examiner les données pour en comprendre la cause potentielle.