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? Preuve d'une réponse biologique positive chez les patients traités avec LYS-SAF302 dans l'essai clinique AAVance
? Diminution d'environ 30% des héparanes sulfates pathologiques dans le liquide céphalo-rachidien 12 mois après le traitement
? Diminution d'environ 40% des gangliosides pathologiques GM2 et GM3 dans le liquide céphalo-rachidien 12 mois après le traitement
Lysogene (FR0013233475 - LYS), société biopharmaceutique de phase 3 s'appuyant sur une plateforme technologique de thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), communique aujourd'hui des données de biomarqueurs de l'essai clinique AAVance en cours pour le traitement de la MPS IIIA avec LYS-SAF302 (NCT03612869). Ces données ont été présentées à l'occasion du WORLDSymposium(TM) 2021 par le Dr Michaël Hocquemiller, Directeur du développement non clinique, lors de la Late-Breaking Science session du vendredi 12 février 2021.
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