La FDA américaine approuve la thérapie de X4 Pharmaceuticals pour les maladies immunodéficitaires

information fournie par Reuters •29/04/2024 à 14:59

((Traduction automatisée par Reuters, veuillez consulter la clause de non-responsabilité https://bit.ly/rtrsauto))

(Ajout de détails sur les coûts d'acquisition des grossistes au paragraphe 4) par Christy Santhosh

X4 Pharmaceuticals XFOR.O a déclaré lundi que la FDA américaine avait approuvé son traitement pour traiter une maladie génétique rare d'immunodéficience chez les patients âgés de 12 ans et plus.

Le mavorixafor de X4, qui sera vendu sous le nom de Xolremdi, est le premier traitement à obtenir l'autorisation de mise sur le marché aux États-Unis pour le traitement du syndrome WHIM.

Le syndrome WHIM se caractérise par des troubles dans lesquels le système immunitaire de l'organisme ne fonctionne pas correctement. Il s'agit d'un acronyme pour les verrues, l'hypogammaglobulinémie (faible taux d'anticorps), les infections et la myélokathexie (faible taux de globules blancs), qui sont tous des symptômes de la maladie.

La société a fixé le coût d'acquisition en gros du Xolremdi sur une base annuelle à 496 400 dollars pour les patients pesant plus de 50 kilogrammes et à 372 300 dollars pour les patients pesant moins de 50 kilogrammes.

L'autorisation se fonde sur une étude de phase avancée dans laquelle le traitement a montré une réduction de 60 % du taux d'infection par rapport au placebo chez des patients atteints du syndrome WHIM.

Xolremdi agit en ciblant le gène CXCR4 de l'organisme, qui facilite la mobilisation des globules blancs de la moelle osseuse vers le sang, améliorant ainsi le fonctionnement du système immunitaire.

Le traitement est également en cours d'évaluation pour d'autres indications, notamment certaines maladies chroniques dans lesquelles l'organisme présente de faibles niveaux d'un type de globules blancs appelés neutrophiles.

Leah Cann, analyste chez Brookline Capital Markets, a déclaré qu'une approbation pour le traitement du WHIM pourrait conduire à des ventes de 54,6 millions de dollars en 2024 pour la thérapie et qu'avec une deuxième indication en 2025, les ventes du produit pourraient atteindre 450,9 millions de dollars en 2027.

Avec cette approbation, X4 a reçu un bon d'examen prioritaire pour les maladies pédiatriques rares, qui permet à un développeur de médicaments d'accélérer le processus d'examen de son produit, même s'il ne répond pas aux exigences d'un processus rapide.

Selon les données gouvernementales, moins de 1 000 personnes aux États-Unis sont atteintes du syndrome de WHIM.

Les actions de la société étaient en hausse de 2 % dans les échanges avant bourse.