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Ce que l’on sait du refus d’autorisation du Qalsody, le traitement contre la maladie de Charcot
information fournie par Le Point 18/11/2024 à 15:42

Un médicament contre la maladie de Charcot, suscitant beaucoup d'espoirs, a été retoqué par la Haute Autorité de Santé (HAS) en octobre dernier. L'autorité publique a refusé d'accorder un accès dit « précoce » au Qalsody, du laboratoire Biogen. Un accès qui permet à certains patients en impasse thérapeutique de bénéficier plus rapidement de traitements présumés innovants, en outre pris en charge par l'Assurance maladie.

Le rejet de son autorisation, explique la HAS, intervient faute de « données probantes ». Une nouvelle audition entre les autorités sanitaires et le laboratoire est prévue ce mercredi 20 novembre.

Un traitement encore à l'étude

Un nouveau traitement, lancé par le laboratoire Biogen, le Qalsody, suscite de l'espoir chez des personnes atteintes de la maladie de Charcot, une affection dégénérative et paralysante, qui touche 6 000 à 7 000 personnes en France. Elle se manifeste par une paralysie progressive des muscles de la motricité, et enferme irréversiblement le patient dans son corps avant de le tuer en quelques années.

Le Qalsody, basé sur la molécule tofersen, vise à ralentir la progression de la maladie de Charcot, également nommée sclérose latérale amyotrophique (SLA). Il ne cible que les malades atteints d'une forme génétique particulière, ne représentant qu'un petit pourcentage des malades. Toutefois, il a suscité un grand espoir chez les patients, car il a été approuvé

... Source LePoint.fr

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