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EDITAS MEDICINE : L'EDIT-301 d'Editas Medicines montre un potentiel dans les troubles sanguins

L'EDIT-301 d'Editas Medicines montre un potentiel dans les troubles sanguins

10 décembre 2019

Editas Medicine (NASDAQ: EDIT) annonce des données de preuve de concept in vivo soutenant le développement d'EDIT-301 en tant que médicament durable pour traiter la drépanocytose et la bêta-thalassémie.

Dans cette étude, lorsque EDIT-301 a été perfusé à des souris NBSGW, les taux d'HbF dans les globules rouges humains ont augmenté d'environ. 50% des points au-dessus du fond à 16 semaines post-greffe avec distribution pancellulaire et pas de biais de lignée.

Des niveaux élevés d'HbF ont été observés après l'édition avec Cas12a, ce qui a créé un profil d'édition qui a enrichi les changements génomiques qui ont favorisé des niveaux d'HbF élevés et persistants.

EDIT-301 est le premier candidat de la société utilisant l'enzyme Cas12a (d'autres utilisent Cas9 ou Cpf1).

Les actions sont en hausse de 3% avant la commercialisation.

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