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EDITAS MEDICINE : Données de preuve de concept in vivo pour EDIT-301 / 09 décembre 2019

crack9
10 déc. 201907:12

Editas Medicine annonce des données de preuve de concept in vivo pour EDIT-301, en développement pour le traitement de la drépanocytose et de la bêta-thalassémie
Les données soutiennent une nouvelle approche pour développer un médicament durable de premier ordre pour les personnes vivant avec des hémoglobinopathies

CAMBRIDGE, Mass., 09 déc. 2019 (GLOBE NEWSWIRE) - Editas Medicine, Inc. (Nasdaq: EDIT), une importante société d'édition de génomes, a annoncé aujourd'hui des données de preuve de concept in vivo soutenant le développement d'EDIT-301 comme un médicament potentiellement meilleur et durable pour traiter la drépanocytose et la bêta-thalassémie. EDIT-301 est le premier médicament expérimental en développement utilisant Cas12a (anciennement connu sous le nom de Cpf1). La société a communiqué ces données aujourd'hui lors de la 61e réunion et exposition annuelle de l'American Society of Hematology (ASH) à Orlando, en Floride.

La drépanocytose est causée par une mutation du gène de la bêta-globine qui conduit à la polymérisation de la protéine de l'hémoglobine drépanocytaire (HbS). L'hémoglobine fœtale (HbF) protège contre la drépanocytose en inhibant la polymérisation de l'HbS. Les personnes présentant des taux élevés d'HbF sont protégées contre la drépanocytose. EDIT-301 est une thérapie cellulaire autologue expérimentale comprenant des cellules CD34 + génétiquement modifiées à l'aide d'une ribonucléoprotéine Cas12a (RNP) qui cible le promoteur HBG1 / 2 dans le gène de la bêta-globine pour stimuler la production d'HbF.

Dans cette étude, lorsque EDIT-301 a été perfusé à des souris NBSGW, les taux d'HbF dans les globules rouges humains ont augmenté d'environ 50 points de pourcentage au-dessus du fond 16 semaines après la greffe avec une distribution pancellulaire et aucune asymétrie de lignée. Ces niveaux élevés d'HbF ont été observés après l'édition avec Cas12a qui a créé un profil d'édition qui a enrichi les changements génomiques qui ont favorisé des niveaux d'HbF élevés et persistants.

«Nous sommes très encouragés par ces résultats in vivo, car les données soutiennent notre nouvelle approche pour développer un médicament de pointe et durable pour le traitement potentiel de la drépanocytose et de la bêta-thalassémie. Les activités permettant l'IND ont été lancées au début de cette année pour et se poursuivent pour EDIT-301 », a déclaré Charles Albright, Ph.D., vice-président exécutif et directeur scientifique, Editas Medicine. "Si ces résultats précliniques se traduisent chez l'homme, nous pensons que notre approche d'édition peut produire un médicament plus sûr et plus efficace, répondant à un besoin important d'un traitement transformateur et durable pour les personnes vivant avec la drépanocytose et la bêta-thalassémie."

À propos d'Editas Medicine
En tant que société d'édition de génomes de premier plan, Editas Medicine se concentre sur la traduction de la puissance et du potentiel des systèmes d'édition de génomes CRISPR / Cas9 et CRISPR / Cpf1 (anciennement Cas12a) en un solide pipeline de traitements pour les personnes atteintes de maladies graves dans le monde entier. . Editas Medicine vise à découvrir, développer, fabriquer et commercialiser des médicaments génomiques transformateurs, durables et de précision pour une large classe de maladies. Pour les dernières informations et présentations scientifiques, veuillez visiter www.editasmedicine.com.

Déclarations prospectives d'Editas Medicine
Ce communiqué de presse contient des déclarations et des informations prospectives au sens de la loi Private Securities Litigation Reform Act de 1995. Les mots «anticiper», «croire», «» «continuer», «pourrait», «» 'estimer', '' 'attendre,' '' 'avoir l'intention,' '' 'peut,' '' 'planifier,' '' 'potentiel,' '' 'prédire,' '' 'projet,' '' 'cible , '' '' devrait, '' '' serait, '' et des expressions similaires sont destinées à identifier des déclarations prospectives, bien que toutes les déclarations prospectives ne contiennent pas ces mots d'identification. Les déclarations prospectives contenues dans ce communiqué de presse comprennent des déclarations concernant les attentes de la société concernant EDIT-301. Editas Medicine peut ne pas réellement atteindre les plans, les intentions ou les attentes divulgués dans ces déclarations prospectives, et vous ne devez pas vous fier indûment à ces déclarations prospectives. Les résultats ou événements réels pourraient différer sensiblement des plans, des intentions et des attentes divulgués dans ces déclarations prospectives en raison de divers facteurs, notamment: les incertitudes inhérentes au lancement et à l'achèvement des études précliniques et des essais cliniques et au développement clinique du produit d'Editas Medicine candidats; disponibilité et calendrier des résultats des études précliniques et des essais cliniques; si les résultats intermédiaires d'un essai clinique seront prédictifs des résultats finaux de l'essai ou des résultats d'essais futurs; attentes en matière d'approbations réglementaires pour mener des essais ou commercialiser des produits et disponibilité de financement suffisant pour les dépenses d'exploitation et les dépenses d'investissement prévisibles et imprévisibles d'Editas Medicine. Ces risques, ainsi que d'autres, sont décrits plus en détail sous la rubrique «Facteurs de risque» incluse dans le dernier rapport trimestriel sur formulaire 10-Q d'Editas Medicine, qui est déposé auprès de la Securities and Exchange Commission, et dans d'autres documents déposés par Editas Medicine. avec la Securities and Exchange Commission à l'avenir.

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