BIOPHYTIS : Autorisations précoces

Jato_makoto

16 mai 2023 •18:44

epuis le 1er juillet 2021, l'accès précoce aux médicaments innovants est accordé par la HAS après avis de lAgence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) sur leur présomption defficacité et de sécurité. Dix mois après lentrée en vigueur de cette réforme prévue par la loi de financement de la sécurité sociale pour 2021, la HAS et lANSM dressent un premier bilan positif de ce dispositif qui permet daccélérer et faciliter laccès des patients aux médicaments innovants : près de 100 demandes déposées, des évaluations et des décisions rendues dans des délais courts (60 jours en moyenne, 35 pour les traitements de la Covid-19) et 40 médicaments rendus accessibles. Fort de ces constats, et dans un souci daffiner encore le dispositif, la HAS, après échange avec lANSM, fait évoluer certains principes dévaluation décrits dans sa doctrine.
La HAS et lANSM publient aujourdhui un premier bilan du dispositif dautorisation daccès précoce (AAP) aux médicaments, mis en place le 1er juillet 2021. En 10 mois, une centaine de demandes dautorisation daccès précoce (pré-AMM et post-AMM) ont été déposées par les laboratoires pharmaceutiques auprès de la HAS. Au 30 avril, 50 décisions avaient déjà été rendues, aboutissant dans 80% des cas à un octroi dAAP. Ces autorisations concernent des médicaments innovants qui répondent à des besoins non couverts et pour des maladies graves, rares ou invalidantes. Elles profitent donc directement aux patients en leur permettant un accès rapide à un médicament pour lequel il ny a pas dalternative.
Un bilan positif 10 mois après lentrée en vigueur de la réforme
Dès lété et la création de ce nouveau dispositif, la HAS et lANSM ont ainsi autorisé des médicaments porteurs despoir pour des patients en impasse thérapeutique. La HAS a accordé par exemple, après analyse de lANSM, des autorisations daccès précoce à Trodelvy et à Keytruda (voir le communiqué de presse), médicaments bénéficiant potentiellement aux milliers de femmes atteintes chaque année dun cancer du sein métastatique triple négatif ; au Ronapreve (voir le communiqué de presse), traitement efficace sur le variant Delta de la Covid-19 et dont laccès précoce, accordé très rapidement, a permis de rendre accessible ce traitement en pleine vague de ce même variant, évitant à certains patients de contracter des formes graves de la maladie ; ou encore lassociation Kaftrio/Kalydeco (voir le communiqué de presse) qui représente un réel espoir dans le traitement de la mucoviscidose de certains patients de plus de 6 ans.

Autre point de satisfaction : le délai dinstruction des dossiers est court, permettant un accès rapide aux traitements innovants. Alors que le délai dinstruction réglementaire est fixé à 90 jours, les deux agences affichent ensemble des délais moyens constatés de lordre de 60 jours. Concernant les produits visant à traiter ou à prévenir les formes sévères de la Covid-19, pour satisfaire à la nécessité de répondre au plus vite à ce besoin médical, le délai moyen a même été réduit à 35 jours.