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CELLECTIS : Médecine génomique : Mise à jour sur le suivi de l'automne 2019

rorolmop
09 sept. 201920:24

Les données sont le fondement de l'investissement. La plupart des investissements se concentrent sur les données sous forme de bénéfice par action, de multiple PE, de croissance du chiffre d'affaires, de ratio PEG, etc. Les résultats cliniques en biotechnologie sont basés sur des données. Cet article est un moyen de présenter des données alternatives utilisées pour aider à comprendre les entreprises de médecine génomique clinique en attendant qu'elles arrivent à maturité et fournissent des données pertinentes pour une entreprise en phase commerciale.

Les sociétés de thérapie cellulaire et génique continuent de progresser sur le plan clinique, mais n'ont pas encore atteint le point où les produits approuvés ou commercialement lancés sur le marché n'apportent aucun soutien à l'évaluation. Les produits de thérapie cellulaire autologue approuvés tels que Novartis (NVS) Kymriah et Gilead (GILD) Yescarta ont produit des résultats préliminaires modestes qui n'ont pas encore permis de déplacer l'aiguille des revenus. Spark (ONCE) Luxturna ajoute une histoire similaire avec un remboursement lent et une rampe de traitement.

Pour en savoir plus sur la thérapie génique en médecine génomique : Attrapez la vague de thérapie génique

Les capacités de fabrication sont devenues de plus en plus importantes pour ces entreprises. Novartis a révélé des défis pour Kymriah. bluebird bio (BLUE) a retardé le lancement par l'UE de son programme de bêta-thalassémie en raison de problèmes. Pfizer (NYSE : PFE) a récemment annoncé un investissement de 500 millions de dollars pour étendre sa fabrication de thérapie génique. L'an dernier, Novartis a mentionné la fabrication de thérapie génique AAV9 de pointe chez AveXis comme une composante importante de son coût d'acquisition de 8,7 milliards de dollars. J'espère publier prochainement un article sur la fabrication de thérapie génique.

Les douze prochains mois s'annoncent comme une période informative pour comparer de multiples ensembles de données sur des indications communes. Les données auront suffisamment mûri pour évaluer avec précision l'innocuité, l'efficacité et la durabilité des programmes de thérapie génique dans les essais cliniques avancés. L'ASH 2019, en décembre, est de plus en plus susceptible de donner lieu à d'importantes mises à jour du programme.

L'hémophilie A semble très compétitive et informative pour le secteur. BioMarin (BMRN) devrait demander l'homologation accélérée de Valrox d'ici fin 2019. Spark fournira, nous l'espérons, des données longtemps retardées de leur essai de phase III. Les mises à jour de la phase II de l'étude Alta de Sangamo (SGMO) se poursuivront au-delà de 52 semaines, ce qui améliorera la visibilité de la durabilité.
uniQure (QURE) et Spark pour l'hémophilie B. L'ASH 2019 en décembre sera probablement une vitrine pour de multiples mises à jour.
Des ensembles de données sur la drépanocytose et la thalassémie bêta-thalassémie sont attendus du CRISPR (CRSP) et de Sangamo vers la fin de 2019. D'autres mises à jour en 2020 devraient permettre d'établir des comparaisons plus informatives avec les données biologiques sur les oiseaux bleus. Editas (EDIT) est également susceptible de soumettre une demande de drogue nouvelle de recherche ou une demande de DNR pour commencer son essai clinique.
Il est important de noter que les programmes principaux qui utilisent une plate-forme modulaire et disposent d'actifs en réserve supplémentaires qui tirent parti de cette plate-forme sont considérés comme les candidats aux fusions et acquisitions les plus intéressants. Ces ensembles de données en face à face permettront à la fois de valider et de différencier les plates-formes utilisées.

Extrait d'article : Marty Chilberg, portfolio strategy, Seeking Alpha

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2 réponses

  • tremiere
    10 septembre 201912:36

    ça avance....

    vu mon jeune .. âge, je pourrai un jour bénéficier de ces news thérapies

    hello, Rosie...soleil, soleil ... et tarte aux abricots...

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  • vraix
    10 septembre 201916:59

    De toute façon, même avec ce que je ne me suis jamais privé de dire de AC-manager,
    je reste tout-à-fait persuadé que clls peut être à ce tarif un très bel investissement,
    aujourd'hui encore.
    Mais je vois bien également que, si en 2015 et 2016 je me fixais un horizon 2020 pour
    un nouveau "plus haut", il va me falloir certainement attendre deux années de plus....
    au moins... Même avec quelques jolies ventes et opérations sur le titre, au total je reste
    avec plusieurs "anciens" ici, à attendre...............une évolutions favorable pour clôturer.

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