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Retour au sujet CELLECTIS

CELLECTIS : résultats importants pour deux méganucl

M656196
17 sept. 200711:15

Cellectis : résultats importants pour deux méganucléases livrées à l'IGR


17/09/2007 - 11h10 |




(Boursier.com) - Cellectis annonce la présentation de résultats démontrant la correction d'une mutation XP dans une lignée de cellules d'un patient par ciblage génique par recombinaison homologue, lors de la première conférence franco-allemande sur la réparation de l'ADN, les voies de signalisation des dommages à l'ADN et la carcinogenèse, à Toulouse.

Ces résultats ouvrent de nouvelles possibilités de chirurgie génomique pour les patients XP et pour les autres maladies monogéniques, comme les maladies hématologiques ou d'autres maladies de la peau qui pourraient être traitées ex vivo.


Le laboratoire du Dr Alain Sarasin (CNRS-FRE2939), situé à l'Institut Gustave Roussy de Villejuif, a réussi à induire la correction d'une mutation dans une lignée cellulaire isolée à partir d'un patient atteint de xeroderma pigmentosum (XP), une maladie génétique grave caractérisée par une très forte prédisposition aux cancers de la peau, et par des brûlures sévères quand les patients sont exposés aux rayons UV.

Pour les maladies monogéniques héréditaires, la correction génique induite par méganucléase apparaît aujourd'hui comme l'alternative aux approches classiques de thérapie génique, souvent basées sur des transferts de gènes par des vecteurs viraux. Récemment, Cellectis a transféré au laboratoire du Dr Alain Sarasin deux méganucléases coupant des séquences sur le gène XPC afin de tester leur potentiel thérapeutique. Des chercheurs du CNRS et de l'IGR ont utilisé ces méganucléases pour les expériences de correction de gènes et ont pu identifier des évènements de correction du gène après traitement de cellules de patient.

Cependant, ces données doivent être considérées comme des résultats préliminaires car l'efficacité, ainsi que la spécificité de la méganucléase, doivent être étudiées de façon plus approfondie.

Néanmoins, la caractérisation moléculaire a apporté suffisamment de preuves que la correction du gène s'est produite par un processus de ciblage génique par recombinaison homologue, qui est habituellement considéré comme étant un processus extrêmement rare dans les cellules somatiques humaines. Ainsi, note Cellectis, ces résultats représentent une étape importante vers une utilisation thérapeutique du ciblage génique pour traiter les maladies monogéniques héréditaires. Des études complémentaires seront menées par le même laboratoire, le but ultime étant l'autogreffe (la greffe de cellules provenant du patient lui-même) de cellules corrigées sur les patients XP.

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6 réponses

  • pwelcome
    17 septembre 200711:18

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  • eldany
    17 septembre 200719:16

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  • eldany
    20 septembre 200719:47

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