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SANOFI : procédure accélérée pour rilzabrutinib et examen prioritaire pour l'avalglucosidase alpha
AOF18/11/2020 à 08:00

(AOF) - La FDA a accordé une procédure accélérée (Fast Track Designation) au rilzabrutinib de Sanofi, un inhibiteur expérimental de la tyrosine kinase de Bruton (BTK) par voie orale, qui a le potentiel de devenir le premier inhibiteur de la BTK pour le traitement de la thrombocytopénie immune. Les résultats positifs d'une étude de phase I/II viennent en outre de motiver le lancement d'une étude de phase III. La FDA a accordé le statut de médicament orphelin au rilzabrutinib en octobre 2018 pour le traitement de cette maladie.

La thrombocytopénie immune est une affection auto-immune qui se caractérise par une diminution de la survie des plaquettes et une perturbation de la production plaquettaire entrainant une thrombocytopénie, une prédisposition aux saignements et une détérioration de la qualité de vie des patients. Chez les patients en rechute ou réfractaires aux corticoïdes, les médicaments permettant d'obtenir une rémission rapide et durable de la maladie font encore défaut.

La FDA a par ailleurs accordé un examen prioritaire à la demande de licence de produit biologique (BLA, Biologics License Application) relative à l'avalglucosidase alpha de Sanofi pour le traitement enzymatique substitutif au long cours des patients atteints de la maladie de Pompe (déficit en alpha-glucosidase acide). La FDA devrait rendre sa décision le 18 mai 2021.

L'avalglucosidase alpha est un traitement enzymatique substitutif expérimental conçu pour améliorer le transport de l'enzyme alpha-glucosidase acide (GAA) vers les cellules musculaires qui, s'il est approuvé, pourrait devenir un nouveau traitement de référence pour les patients atteints de la maladie de Pompe.

La maladie de Pompe est maladie musculaire dégénérative rare qui peut compromettre la capacité à se mouvoir et à respirer. Elle touche environ 3 500 personnes aux États-Unis selon les estimations et peut se manifester à tout âge, pendant l'enfance comme à l'âge adultei.

LEXIQUE

Essais cliniques (Phases I, II, III)

Phase I : test de la molécule à petite échelle sur les humains pour évaluer sa sécurité, sa tolérance, ses propriétés métaboliques et pharmacologiques.

Phase II : évaluation de la tolérance et de l'efficacité sur plusieurs centaines de patients pour identifier les effets secondaires.

Phase III : évaluation du rapport bénéfice / risque global auprès de plusieurs milliers de patients.

FDA (Food and Drug Administration)

Parmi les attributions de la Food and Drug Administration (l'autorités sanitaire aux Etats-Unis) on compte notamment la délivrance des autorisations de mise sur le marché de l'ensemble des médicaments destinés à ce pays, qui représente le premier marché mondial pour l'industrie pharmaceutique.

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