Un espoir pour le syndrome du X fragile

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Une partie des malades répond à un nouveau médicament.

C'est une lueur d'espoir dans le syndrome de l'X fragile, la cause la plus fréquente de retard mental héritée. Certains de ces patients pourraient bénéficier d'un médicament qui améliore leurs troubles du comportement, selon une étude internationale publiée aujourd'hui dans la revue Science Translational Medicine. Surtout, la réponse à cette nouvelle molécule, qui agit spécifiquement sur un récepteur cérébral, serait prédictible en fonction de caractéristiques génétiques.

Des études sont en cours pour conforter à plus large échelle ces résultats obtenus chez une trentaine de patients. Mais, pour les chercheurs, c'est un premier pas important qui vient d'être franchi dans une maladie jusqu'ici considérée comme incurable. «Ces résultats montrent qu'il ne faut pas baisser les bras devant des troubles du développement cérébral de l'enfant, car il est envisageable de les modifier et de rétablir certaines fonctions avec un traitement ciblé », estime le Dr

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