SANOFI présente les données de son essai clinique sur la maladie de Pompe

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(AOF) - Sanofi et Sanofi Genzyme, son entité mondiale Médecine de spécialités, a présenté les données de NEO1, un essai clinique de phase I/II évaluant la nouvelle enzymothérapie substitutive expérimentale neoGAA chez 24 patients atteints de la forme tardive de la maladie de Pompe. Les données de sécurité et d'efficacité de cette étude, qui ont été présentées au WORLDSymposium 2016 à San Diego en Californie, justifient la poursuite du développement clinique de cette thérapie.

" Les mesures de la fonction respiratoire sont des indicateurs cliniques importants chez les patients atteints de la maladie de Pompe ", a expliqué le Dr Loren D.M. Pena, Ph.D., Professeur adjoint de pédiatrie à la Faculté de médecine de l'Université Duke et investigateur chargé de la coordination de l'étude.

Il a ajouté : " Les tendances positives des données exploratoires recueillies pour l'ensemble des critères d'évaluation respiratoire (CVF, PEmax et PImax exprimées en pourcentage de la valeur théorique) donnent à penser que ce traitement permet d'améliorer et de stabiliser la fonction respiratoire des patients atteints de la forme tardive de la maladie de Pompe. Ceci, combiné aux données de sécurité, favorise la poursuite du développement de neoGAA. "

Sanofi Genzyme prévoit au deuxième trimestre 2016 de commencer à recruter des patients dans un essai clinique pivot de phase III consacré à neoGAA.

LEXIQUE

Essais cliniques (Phases I, II, III)

Phase I : test de la molécule à petite échelle sur les humains pour évaluer sa sécurité, sa tolérance, ses propriétés métaboliques et pharmacologiques.

Phase II : évaluation de la tolérance et de l'efficacité sur plusieurs centaines de patients pour identifier les effets secondaires.

Phase III : évaluation du rapport bénéfice / risque global auprès de plusieurs milliers de patients.


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