Mucoviscidose : l'espoir d'un nouveau médicament

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Le premier traitement s'attaquant à la correction d'une anomalie génétique améliore l'état des jeunes patients.

« La fin du commencement...». Ainsi le New England Journal of Medicine salue-t-il les résultats très positifs d'une étude qui démontre pour la première fois l'efficacité, durable, d'un traitement s'attaquant à la cause de la maladie chez certains enfants atteints de mucoviscidose, confirmant les résultats préliminaires encourageants obtenus voici quelques mois. «La prise en charge actuelle, symptomatique, de la maladie améliore la qualité de vie et le pronostic de malades. Mais c'est la première fois qu'un traitement vise à corriger un défaut basique à l'origine de la maladie. Ce succès couronne la découverte du gène de la maladie en 1989, et la collaboration entre chercheurs universitaires et industriels avec un soutien appuyé des autorités de santé et de l'association contre la mucoviscidose américaines», souligne le Dr Anne Munck, pédiatre (hôpital Robert Debré, Paris), qui participe aux essais du nouveau médicament pour des malades plus jeunes.

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