La thérapie génique au secours de l’hémophilie pour corriger le programme de coagulation sanguine

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Leuven et Paris, 27 avril 2010 – VIB, un institut flamant de recherche en Sciences de la Vie et Cellectis (Alternext : ALCLS), le spécialiste français de l’ingénierie des génomes, annoncent aujourd’hui qu’ils vont collaborer sur de nouvelles approches pour traiter l’hémophilie. Thierry Vandendriessche et Marinee Chuah du VIB vont utiliser des méganucléases – enzymes ingénierées sur mesure par Cellectis – pour remplacer les gènes codants pour des facteurs de coagulation sanguine défectueux par des copies fonctionnelles.

L’hémophilie est un ensemble de désordres génétiques héréditaires récessifs liés à l’X qui perturbent la coagulation sanguine et la formation de caillots. L’hémophilie A (déficience du facteur de coagulation VIII) est la forme la plus courante, avec une incidence de 1 cas sur 5 000 à 10 000 naissances males. L’hémophilie B (déficience du facteur IX) touche environ un nouveau-né male sur 20 000 à 34 000. Les patients hémophiles souffrent à différents degrés d’hémorragies internes ou externes car les saignements s’arrêtent difficilement lorsqu’un vaisseau est endommagé. Dans des zones comme le cerveau ou à l’intérieur des articulations, cela peut être fatal ou gravement invalidant.

La thérapie génique a longtemps été considérée comme un moyen intelligent de traiter l’hémophilie. Néanmoins, l’un des inconvénients majeurs de cette approche était jusqu’à présent que le nouveau matériel génétique s’intégrait de façon aléatoire dans l’ADN du patient, perturbant éventuellement d’autre gènes utiles et pouvant produire des effets secondaires indésirables ou aboutissant parfois à l’absence d’expression du gène d’intérêt. La technologie de recombinaison ciblée basée sur les méganucléases développée par Cellectis permet l’insertion de copies fonctionnelles des gènes codants pour les facteurs VIII et IX de façon contrôlée afin de ne pas perturber les autres fonctions de la cellule ciblée.

« Les méganucléases résolvent le problème de l’insertion aléatoire », ont déclaré Thierry Vandendriessche et Marinee Chuah, du VIB Vesalius Research Institute à l’Université Catholique de Leuven. « La précision de la technologie de Cellectis permet d’amener le nouveau gène exactement où l’on veut, à une position précise et neutre pour la cellule. On peut vraiment espérer qu’un jour ces programmes de recherche permettront d’offrir des thérapies efficaces pour améliorer la vie des patients hémophiles. »

La thérapie génique peut être comparée à la reprogrammation d’un logiciel cellulaire par le chargement d’un logiciel de réparation. Le code génétique est le langage de programmation, le gène muté est le bug dans le logiciel et la méganucléase est le programme de réparation.


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