La biotech Lysogène s'attaque à une maladie rare

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La société française va réaliser le 1er essai européen de thérapie génique intracérébrale.

En octobre, à l'hôpital Necker, le professeur Zerah injectera dans le cerveau d'un enfant atteint du syndrome de Sanfilippo une version saine du gène déficient. Il réalisera ainsi pour Lysogène le premier essai européen de thérapie génique intracérébrale dans une maladie neuro-dégénérative de l'enfance. Trois autres essais suivront d'ici à la fin 2012. S'ils sont couronnés de succès, l'avenir d'au moins 3 000 petits patients atteints de cette maladie et dotés d'une espérance de vie inférieure à treize années changera, espère Karen Aiach, PDG de Lysogène.

Procédé moins coûteux

La jeune femme a créé la société de biotechnologie après avoir découvert en 2005 que sa fille âgée de quelques mois était atteinte de cette maladie lysosomale. Une pathologie très rare, qui induit pertes de repères spatiaux, incapacité de marcher, surdité, insomnie et ne bénéficie d'aucun traitement aujourd'hui.

Mais, jusqu'ici, le syndrome de Sanfilippo suscitait beauc

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