L'espoir des médicaments contre la myopathie

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Des molécules qui agissent directement sur des anomalies génétiques ont permis à de jeunes malades de regagner de la motricité.

Pour la première fois, un traitement a permis non seulement de ralentir l'évolution de la myopathie de Duchenne chez des petits malades, mais d'améliorer leur périmètre de marche. Ces résultats qui portent sur un nombre limité d'enfants (12, âgés de 5 à 15 ans) mais avec un an de recul, ont été révélés en fin de semaine dernière au 4e congrès international de myologie (*) à Lille.

Administré par voie sous-cutanée durant 48 semaines, le PRO-051 a obtenu une augmentation moyenne de la distance de marche (parcourue en six minutes) d'une trentaine de mètres. « Sans traitement, la perte de marche est de l'ordre de 50 mètres par an au test des six minutes, la différence est donc de 80 mètres. C'est du jamais-vu , se réjouit le P r Thomas Voit, directeur médical et scientifique de l'Institut de myologie (Paris) et coprésident du colloque. Certains patients ont même pu remonter des escaliers en sautant alors qu'ils ne le faisaient plus.»

La dystrophie musculaire d

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