GlaxoSmithKline: une thérapie génique donne des résultats.

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(CercleFinance.com) - GSK a dévoilé mercredi avec la Fondazione Telethon et l'Ospedale San Raffaele les résultats d'une étude de long terme concernant les effets d'un traitement par cellules souches sur 18 enfants atteints de déficit immunitaire combiné sévère par déficit en adénosine (ADA-SCID).

Le laboratoire, qui rappelle que le critère d'évaluation principal de l'étude était la survie des malades, souligne que l'intégralité des 18 patients étaient en vie au moment de la collecte des données, en mai 2014.

La durée médiane de leur suivi a atteint 6,9 ans, avec des bornes allant de 2,3 à 13,4 ans.

L'étude a été conduite entre 2000 et 2010 à l'Institut Telethon San Raffaele de thérapie génique.

Parallèlement, un processus de reconstitution immunitaire prolongé a été observé chez la majorité des patients au bout de six mois de traitement.

Le déficit en adénosine désaminase 1 est une maladie génétique qui empêche le développement immunitaire et s'avère souvent fatal dans les premières années d'un enfant.


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