Des progrès contre la mucoviscidose

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INFOGRAPHIE - En un demi-siècle, l'espérance de vie associée à cette maladie génétique est passée de sept ans à plus de cinquante ans, grâce aux progrès de la prise en charge et à une forte implication des familles.

Pour le Pr Gabriel Bellon, pneumo-pédiatre lyonnais présidant la Société française de mucoviscidose, «cela demande confirmation, mais c'est un signal fort». Pour la première fois, un médicament en développement, le VX-770, améliore l'état de certains malades en corrigeant non un symptôme, mais directement une anomalie de la protéine CFTR responsable de la mucoviscidose. Seuls 4% des malades ont cette anomalie due à une mutation, G551D, du gène CFTR codant pour la protéine. En février, les premiers résultats d'un essai avec 160 d'entre eux ont montré que ce traitement améliore nettement leur fonction respiratoire. Fin mars, l'essai mené chez 49 enfants de 6 à 11 ans ayant cette mutation, dont 5 Français, confirme cet effet à un stade plus précoce. Quoique préliminaires, «les résultats annoncés sont vraiment enthousiasmants», estime le Dr Anne Munck, pédiatre à l'hôpital Robert-Debré (Paris), qui participe à l'essai. D'autres essais plus larges sont dü/p>...

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