Des hémophiles guéris par thérapie génique

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Pour la première fois, des patients atteints d'hémophilie B sévère ont pu se passer de leurs doses préventives pluri-hebdomadaires de facteurs de coagulation grâce à une thérapie génique réalisée par une équipe anglo-américaine.

«Je me suis coupé en me rasant et ça s'est arrêté de saigner», s'émerveille Sebastian, un Anglais qui a bénéficié de ce traitement révolutionnaire. Sebastian fait partie des six patients qui, grâce à un nouveau vecteur, un virus baptisé AAV8, peuvent vivre depuis plusieurs mois sans se préoccuper en permanence de leur maladie.

Il le doit à une équipe anglo-américaine dirigée par le Dr Amit Nathwani, du département d'hématologie de l'University College London Cancer Institute en collaboration avec le St Jude Children's Research Hospital (Memphis, États-Unis). Les chercheurs sont en effet parvenus à provoquer la production de facteur IX durablement chez six patients après une seule administration intraveineuse du traitement: «Nous avons remplacé le gène endommagé par un gène qui fonctionne normalement. Nous avons utilisé un virus pour délivrer le gène manquant au foie« a expliqué le Dr Nathwani. Le gène permet de fabriquer le facteur IX qui est le facteu

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